再生障碍性贫血的发病机理比较复杂，目前认为可能是跟造血干细胞的内外的增值缺陷有关系。再生障碍性贫血患者骨髓中的造血干细胞明显减少，干细胞形成能力显著降低，异常的干细胞可以抑制正常的细胞功能。
另外DNA的修复能力明显降低，部分经免疫抑制剂治疗有效的患者，在长期随访中会演变为克隆性疾病，比如阵发性的血红蛋白尿、骨髓增生异常综合症，还有就是和遗传有点关系，有可能会有基因方便的突变或者基因方面的克隆性改变，对于异常免疫反应，有可能会造成造血干细胞的损伤。
再生障碍性贫血的患者经过免疫抑制剂治疗以后，自身造血功能会得到改善，此为免疫反应损伤造血干细胞的主要证据。另外干细胞抑制因子的水平会有所升高，在对免疫治疗有效的，再生障碍性贫血患者身上，发现了干细胞抑制因子的有效性，和造血微环境的缺陷。
再生障碍性贫血的病因和发病机制
一、病毒感染，特别是肝炎病毒、微小病毒b19等。
二、化学因素，特别是氯霉素类抗生素、磺胺类抗生素、抗肿瘤化疗药物以及苯等，抗肿瘤药物与苯对骨髓的抑制与剂量相关，但抗生素、磺胺类以及杀虫剂引起的再生障碍性贫血与剂量关系不大，但是与个人敏感有关。
三、长期接触X线、镭，放射性核素等可以影响DNA的复制，抑制细胞有丝分裂，干扰骨髓细胞生成，造血干细胞数量减少。传统学说认为在一定遗传背景下，再生障碍性贫血作为一组后天暴露于某些致病因子后获得的抑制性综合征，可能通过三种机制发病，原发和继发性造血干祖细胞缺陷，造血微环境以及免疫异常等。
儿童再生障碍性贫血的发病机制是什么
儿童再生障碍性贫血的发病机制是由于骨髓中的造血干细胞的数目发生了减少，同时骨髓中造血微环境的功能发生失调。T细胞功能异常亢进，对骨髓中的造血干细胞发生毒性的攻击，这些综合性的因素会导致患者骨髓的造血能力下降，甚至发生造血衰竭，从而导致患者发生三系细胞减少等一些临床表现，这是儿童再生障碍性贫血的主要发病机制。
儿童再生障碍性贫血为了要根治该类疾病，应该要进行干细胞移植治疗，因为该类疾病的根源在于造血干细胞的病变，所以通过移植外来的干细胞，重建患者骨髓当中的造血功能和免疫功能才有可能治愈。
儿童再生障碍性贫血要注意饮食，保持运动。在饮食上要避免辛辣、刺激、过冷、过硬食物，尤其要禁食海鲜品，应该多吃清淡易消化、富含维生素的食物。平时要适当运动，增强体质，加强免疫力，要根据自己的情况适当的运动，在运动时要防止受伤，以免导致出血。
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