儿童再生障碍性贫血的患者，大部分是不能治好的，但是如果接受正规治疗，一般能够缓解症状，使疾病进入平稳期，可以正常生活。小部分患者经过造血干细胞移植能治好，无后遗症，不会影响患者生活和寿命。
除了造血干细胞移植，还有其它的治疗方法，症状轻微的患者仅需要进行观察随访或者口服促造血药物，如康力龙、安雄、达那唑等，较为严重的患者需要输血和免疫抑制剂治疗，如环孢素或抗胸腺细胞球蛋白等。如果没有及时接受治疗，随病情进展，患者的症状会加重，会出现消化道出血、眼底出血及脑出血，严重影响正常生活，甚至会危及生命。
当儿童出现面色苍白、心悸、无力或头晕等症，呼吸道、口腔和消化道受到感染，口腔黏膜性疾病反复出现，皮肤紫癜性瘀斑时，要及时就医，进行相应检查，选择合适的治疗方法。
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