地中海贫血小儿一般大部分都不能治好，但是通过积极的治疗，可以使疾病控制在平稳状态。
地中海贫血症是由于红细胞内的血红蛋白数量和质量的异常造成红细胞寿命缩短的一种先天性贫血，属遗传性疾病。小儿多为重型，贫血外貌明显，巩膜黄染，有特殊面型：头大、额凸、顶凸、颧高、鼻低、眼小、脸肿、内皆赘皮、上牙突出、面部表情迟钝。脾明显肿大，肝脏也可肿大，因此腹部膨隆。心脏长大。有贫血兴杂音。皮肤色如黄土，长期输血者因含铁血黄素沉着二而肤色灰黄。症状有疲乏、纳呆、低热、或有头痛、或心前区痛。生长、发育不良，常伴有性腺功能减退。
地中海贫血患儿要限制含铁药物的使用及限制进食含铁食物。治疗方面有条件者可试用异基因骨髓或外周血干细胞移植。
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